Age-related macular degeneration. A new drug has entered phase 3 clinical trials for geographic atrophy, a form of dry macular degeneration.

Lampalizumab, which appears to be the first drug with the potential to treat geographic atrophy of the macula, has entered phase 3 clinical trials. The studies will also explore whether individuals with a specific genetic biomarker—a mutation in complement factor I—may benefit from treatment with lampalizumab.

Lampalizumab has the potential to represent a significant breakthrough for this disease and could offer real hope for patients with geographic atrophy of the macula.

It is the first complement-targeted therapy for geographic atrophy to enter phase 3, and the first ophthalmic drug in clinical development (that is, being tested in humans) specifically targeting complement factor D.

The phase 2 MAHALO study showed a 20% reduction in the rate of lesion enlargement in geographic atrophy among patients treated with monthly lampalizumab, compared with patients who received placebo over an 18-month study period. Additionally, data from patients with geographic atrophy who received monthly lampalizumab and tested positive for the complement factor I biomarker showed a 44% reduction in the rate of lesion progression at 18 months.

The phase 3 clinical trials, named Chroma (GX29176) and Spectri (GX29185), are identically designed, double-masked, randomized studies comparing intravitreal injections of 10 mg lampalizumab administered every 4 to 6 weeks with placebo injections.

Approximately 936 patients will be enrolled in each study. The trials will include patients from 300 approved ophthalmology centers across 24 countries worldwide.

The key inclusion criteria are similar to those of the phase 2 MAHALO study and include the presence of geographic atrophy in the macula in both eyes, with no history of neovascular (wet) age-related macular degeneration.

The primary objective of the studies is to demonstrate a reduction in the rate of progression of geographic atrophy at 48 weeks, with secondary objectives focusing on the effect of lampalizumab on visual function.

Το Lampalizumab, που φαίνεται να είναι το πρώτο φάρμακο που δυνητικά μπορεί να θεραπεύσει την γεωγραφική ατροφία της ωχράς κηλίδας, μπήκε στη φάση 3 κλινικών μελετών. Οι μελέτες θα εξερευνήσουν επίσης και το αν οι άνθρωποι αυτοί με συγκεκριμένο γενετικό βιοδείκτη (genetic biomarker), μια μετάλλαξη στον παράγοντα συμπληρώματος Ι, μπορεί να έχουν όφελος από τη θεραπεία με το φάρμακο lampalizumab. 

Το Lampalizumab έχει τη δυνατότητα να αντιπροσωπεύει μια σημαντική ανακάλυψη για τη νόσο αυτή και θα μπορούσε να προσφέρει πραγματική ελπίδα για τους ασθενείς γεωγραφική ατροφία της ωχράς κηλίδας.

Είναι η πρώτη στοχευμένη θεραπεία του συμπληρώματος για τη θεραπεία της γεωγραφικής ατροφίας που μπαίνει στη φάση 3, και το πρώτο οφθαλμολογικό φάρμακο σε κλινική φάση (δηλαδή ότι δοκιμάζεται σε ανθρώπους) που ειδικά στοχεύει τον παράγοντα D του συμπληρώματος.

Η μελέτη MAHALO φάσης 2, έδειξε σε ποσοστό 20%  μείωση της εξέλιξης του μεγέθους της βλάβης της γεωγραφικής ατροφίας στους ασθενείς που αντιμετωπίστηκαν με μηνιαία δόση lampalizumab,  σε σύγκριση με ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο σε μια περίοδο μελέτης 18 μηνών. Επιπρόσθετα, στοιχεία ασθενών με γεωγραφική ατροφία, που λάμβαναν μηνιαία δοση lampalizumab και ήταν θετικοί στον παράγοντα Ι -βιοδείκτη- του συμπληρώματος, έδειξαν 44% μείωση στο ρυθμό της εξέλιξης - επιδείνωσης-  της βλάβης στους 18 μήνες μελέτης.

Οι φάσης 3 κλινικές μελέτες, που ονομάζονται Chroma (GX29176)  και Spectri (GX29185), είναι ταυτόσημα σχεδιασμένες, διπλά τυφλές, τυχαιοποιημένες μελέτες που συγκρίνουν αποτελέσματα, ενδοϋαλοειδικών ενέσεων 10 mg του φαρμάκου lampalizumab που χορηγείται κάθε 4 - 6  εβδομάδες και ενέσεων με εικονικό φάρμακο.

Περίπου 936 ασθενείς θα μπουν σε κάθε μελέτη. Οι μελέτες θα συμπεριλάβουν ασθενείς από 300 εγκεκριμένα οφθαλμολογικά κέντρα σε 24 χώρες παγκοσμίως.

Το κλειδί -κριτήριο για να μπει κάποιος σε αυτή τη μελέτη είναι παρόμοιο με της φάσης 2 της μελέτης  MAHALO,  και περιλαμβάνει την ύπαρξη γεωγραφικής ατροφίας στην ωχρά κηλίδα και στους 2 οφθαλμούς και χωρίς ιστορικό υγρής μορφής ηλικιακής εκφύλισης ωχράς κηλίδας.

Πρωταρχικός στόχος των μελετών είναι να καταδείξει μια μείωση του ρυθμού εξέλιξης της γεωγραφικής ατροφίας στις 48 εβδομάδες, με δευτερεύοντα στόχο που εστιάζει στην επίδραση της lampalizumab στην οπτική λειτουργία.