Positive initial results from the study on the treatment of retinitis pigmentosa
The phase 1b study of the drug designated as QLT, conducted to demonstrate the efficacy of the treatment for retinitis pigmentosa, showed early positive results, which included rapid, statistically significant, and clinically meaningful improvements in visual fields and visual acuity, according to the company’s announcement.
The drug QLT091001 is a synthetic 11-cis-retinal, an essential component in the production of rhodopsin. It had been investigated as a therapeutic option for cases of retinitis pigmentosa caused by genetic mutations in the retinal pigment epithelium protein 65 (RPE65) or lecithin–retinol acyltransferase (LRAT).
This international, open-label, multicenter study included 17 patients aged 6 to 65 years.
Participants received a 7-day course of treatment, with follow-up assessments at days 7, 14, and 30. On day 7, the mean improvement in retinal area sensitivity reached 34 percent. By day 14, improvements were approximately 29 percent, and by day 30 they remained at 23 percent.
Because these results were achieved after a single treatment session, additional studies are underway to evaluate the effect of repeated treatments with QLT091001 in these patients as part of the ongoing assessment of the therapy’s efficacy and durability, according to Bob Butchofsky, President and CEO of QLT.
The final results from this broader study are expected in the second quarter of the current year and will allow for further development and decision-making regarding the advancement and utilization of the drug and the overall program.
QLT091001 has received fast-track and expedited review designation for Leber’s congenital amaurosis and for retinitis pigmentosa. The phase 1b study for Leber’s congenital amaurosis has already been completed, and the company is continuing patient follow-up for those who initiated treatment.
Η φάση 1 β του φαρμάκου με κωδικό QLT, της μελέτης για την αποδειξη της αποτελεσματικότητας της θεραπείας της μελαγχρωστικής αμφιβληστροειδοπάθειας, έδειξε πρώιμα θετικά αποτελέσματα τα οποία συμπεριλαμβάνουν γρήγορη και στατιστικά σημαντική και κλινικά ουσιώδεις και σημαντικές αλλαγές στα οπτικά πεδία και στην οπτική οξύτητα σύμφωνα με την ανακοίνωση της εταιρείας.
Το φάρμακο QLT091001, είναι ένα συνθετικό 11-cis-retinal, το οποίο είναι σημαντικό συστατικό στην παραγωγή της ροδοψίνης. Είχε μελετηθεί σα θεραπεία σε περιπτώσεις μελαγχρωστικής αμφιβληστροειδοπάθειας, λόγω γενετικών μεταλλάξεων στο μελάγχρουν επιθήλιο της πρωτείνης 65 ή λεκιθίνης ρετινολ- ακετυλτρανσφερασης.
Η διεθνής , ανοικτή πολυκεντρική μελέτη , περιελάμβανε 17 ασθενείς από 6 έως 65 ετών.
Τα άτομα έπαιρναν δόση για 7 ημέρες, με χρόνο παρακολούθησης 7,14 και 30 ημέρες. Την 7η ημέρα ο μέσος όρος των περιοχών του αμφιβληστροειδούς παρουσίασε βελτίωση της τάξης του 34% . Την 14η ημέρα, βελτιώσεις ήταν της τάξης 29% και την 30η ημέρα ήταν 23% .
Επειδή αυτά τα αποτελέσματα εφαρμόστηκαν σε μια και μόνη συνεδρία θεραπείας, πρόσθετες μελέτες είναι σε εφαρμογή, για να μελετηθεί η επίδραση επαναλαμβανόμενων θεραπειών με το φάρμακο QLT091001 σε αυτούς τους ασθενείς σαν μέρος της συνεχιζόμενης εκτίμηση της αποτελεσματικότητας και διάρκειας του αποτελέσματος. λέει ο Bob Butchofsky, πρόεδρος και CEO του QLT.
Τα τελικά αποτελέσματα από αυτή την ευρεία μελέτη αναμένονται στο δεύτερο τρίμηνο του τρέχοντος έτους και θα μας επιτρέψουν να εργαστούμε περαιτέρω και να παρθούν οι αποφάσεις για την προώθηση και αξιοποίησης του φαρμάκου και του προγράμματος.
Το QLT091001 έχει πάρει γρήγορο, και με συνοπτικές διαδικασίες, χαρακτηρισμό για την συγγενή αμαύρωση του Leber - Leber's congenital amaurosis και για την μελαγχρωστική. Η φάση 1 β μελέτη για την συγγενή αμαύρωση του Leber έχει ήδη ολοκληρωθεί κι η εταιρεία προχωράει με την παρακολούθηση των ασθενών που είχαν αρχίσει τη θεραπεία.
